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THÉRAPIE GÉNIQUE ET SURDITÉ : UN NOUVEAU PAS

16 Fév 2017 | Actualités sur l'accueil

Une étude publiée dans Nature Biotechnology décrit une restauration de l’audition chez des souris atteintes du syndrome de Usher grâce à une thérapie génique novatrice.

Le traitement ciblait le gène ush1c, dont la forme mutée est à l’origine du syndrome de Usher de type 1C. La mutation rend la protéine harmonine non fonctionnelle. En conséquence, les cellules ciliées qui reçoivent le son et le transmettent au cerveau se détériorent et se désorganisent, conduisant à une perte auditive profonde. 

L’équipe de recherche de l’Université de Harvard, menée par le Docteur Jeffrey Holt est parvenue à cette « percée majeure » en utilisant un vecteur-médicament pour délivrer l’ADN d’intérêt dans les cellules de l’oreille interne des souris à leur naissance. Le vecteur, connu sous le nom de Anc80, a été capable d’atteindre un sous-ensemble de cellules, difficile à atteindre, appelées «cellules ciliées externes». 

Dix-neuf souris sur 25 ont entendu des sons inférieurs à 80 décibels et quelques-unes des sons de 25-30 décibels. Leur sens de l’équilibre a également été grandement amélioré. Ces effets persistent pendant au moins 6 mois. Appliquée 10 à 12 jours après la naissance, la thérapie génique échoue cependant à restaurer l’audition et l’équilibre. 

Des travaux supplémentaires sont nécessaires avant que la technologie ne puisse être transférée aux patients, notamment la détermination de la fenêtre thérapeutique. L’équipe du docteur Holt projète également de développer de nouvelles thérapies pour d’autres formes de surdité génétique. 

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