Vous êtes sur le site professionnel

Accueil > Retour sur la conférence Usher info 2017

Retour sur la conférence Usher info 2017

Dans le cadre du projet de recherche hospitalo-universitaire LIGHT4DEAF sur le syndrome de Usher, lancé au mois de novembre 2015, la Fondation pour l’Audition et la Fondation Voir & Entendre ont organisé une conférence publique sur la thérapie génique le 15 juin 2017 à Paris.

Le projet LIGHT4DEAF mobilise une équipe multidisciplinaire de scientifiques, de médecins et de professionnels de santé dans un effort commun visant à répondre aux besoins non satisfaits des malades. Huit groupes de travail, impliquant 13 partenaires publics et privés, collaborent étroitement. Dans le cadre de ce projet, le 15 juin dernier, trois personnalités du monde médical et scientifique ont présenté en quoi consiste la thérapie génique et quels espoirs cela représente pour les malades Usher.

Demain, la thérapie génique sera peut-être une réponse pour soigner le Syndrome de Usher (SU). C’est ce qu’expose le Pr Marina Cavazzana. Avec le temps, on arrive de manière de plus en plus précise à identifier l’histoire naturelle des maladies, à savoir comment fonctionnent les gènes mutés, comment les introduire à l’intérieur d’un vecteur-médicament pour corriger une déficience… La thérapie génique est aujourd’hui rentrée dans l’arsenal thérapeutique des médecins et des chercheurs pour un nombre important de pathologies héréditaires et acquises. Il y a ainsi énormément d’espoir pour les maladies du foie, du cerveau, ou encore de la vision. 

La thérapie génique pourrait également être une solution pour les patients atteints du Syndrome de Usher. Actuellement un premier essai clinique de thérapie génique est en cours à l’Hôpital des Quinze-Vingts à Paris pour les patients avec le Syndrome de Usher de type 1B, avec l’utilisation d’un gène médicament. Pour les patients qui ont déjà perdu leurs photorécepteurs, de nouvelles approches sont extrêmement prometteuses, explique le Docteur Deniz Dalkara, notamment l’optogénétique, qui permet de stimuler, via un faisceau lumineux, des neurones sensibles à la lumière. Une nouvelle technologie, à un stade encore précoce, faisant appel à l’édition de gènes via le système CRIPR-Cas9 permettrait de corriger la mutation à sa source d’ici une dizaine d’années. Dernier point, les progrès dans le domaine des nanoparticules pourraient améliorer l’administration de médicaments.

Pour l’oreille, la thérapie génique progresse, même si elle présente du retard par rapport aux avancements sur la rétine. En termes de traitements, les appareils auditifs et les implants cochléaires sont les réponses possibles aujourd’hui pour la surdité. Pour les troubles de l’équilibre, un traitement médicamenteux peut être proposé, mais il n’existe aucun traitement curatif. La thérapie génique représente donc une belle promesse pour l’avenir.

Dernièrement, l’équipe du Docteur Saïd Safieddine s’est intéressé au SU de type 1G, un des plus sévères, avec des troubles de l’équilibre et une pathologie rétinienne variables, pour lequel les essais de thérapie génique chez l’animal sont prometteurs. Il faut tout de même souligner que le passage à l’essai clinique chez l’homme peut être encore long, mais le processus s’accélère positivement.

Pour la surdité, l’implant cochléaire a apporté des progrès évidents, même si 25 % des surdités restent non compensées de façon satisfaisante. La thérapie génique pourrait être une solution dans ces cas-là. De nombreux chercheurs se concentrent ainsi sur la combinaison implant cochléaire/thérapie génique.

La thérapie génique est encore à un stade précoce sur les différents types du syndrome mais il s’agit d’un véritable espoir pour les patients. Les chercheurs et les médecins œuvrent tous les jours pour faire avancer la recherche et trouver de nouvelles solutions pour apporter des traitements efficaces.

Développé par

Logo de la Fondation Pour l'audition

Avec le soutien de l'Agence Nationale de la Recherche

Logo de l'Investissement d'avenir

Découvrir les partenaires du projet LIGHT4DEAF

Les cookies nous permettent de fournir, protéger et améliorer nos services. En continuant à utiliser notre site, vous acceptez notre Politique d’utilisation des cookies.