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De la cellule souche à la cellule de l’oreille interne

De la cellule souche à la cellule de l’oreille interne

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Une récente étude scientifique menée par le Docteur Hanae Lahlou, au Laboratoire LNIA à l’Université d’Aix Marseille en France, sous la direction du Professeur Azel Zine de l’Université de Montpellier, a investigué la fabrication de cellules de l’oreille interne à partir de cellules souches humaines.

Ce travail de recherche publié dans le journal scientifique PLOS ONE a été soutenu par la Fondation Pour l’Audition.

 

La perte auditive et les troubles de l’équilibre sont les déficits sensoriels les plus fréquents chez l’homme.

L’oreille interne est un organe sensoriel hautement spécialisé constitué de cellules contrôlant l’audition et l’équilibre.  Le nombre de ces cellules chez l’homme est limité à 16 000 par oreille. Lorsqu’elles sont endommagées, notre organisme est incapable de les régénérer.

L’oreille interne représente un candidat prometteur pour développer des thérapies permettant de fabriquer de nouvelles cellules à partir de cellules souches reprogrammées appelées iPS. Ces dernières sont modulables et capables de se multiplier à l’infini tout en donnant différents types cellulaires.

Le Dr Lahlou a développé un modèle de culture cellulaire adapté réunissant les conditions nécessaires pour la survie des cellules et leur reprogrammation en cellules iPS. En ajoutant différentes substances nutritives au milieu de culture des cellules, elle a pu fabriquer des cellules de l’oreille interne à partir de cellules souches reprogrammées.

Les cellules obtenues n’étant qu’à un stade de développement précoce, d’autres travaux de recherche seront nécessaires pour aboutir à des cellules de l’oreille interne matures.

Une telle étude fourni les bases pour une meilleure compréhension des mécanismes contrôlant la fabrication des cellules de l’oreille interne et constitue une étape importante vers des thérapies cellulaires pour les troubles de l’audition et de l’équilibre.

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Vers le traitement de la rétinite pigmentaire par les antioxydants

Vers le traitement de la rétinite pigmentaire par les antioxydants

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Une récente étude scientifique menée dans le cadre du projet LIGHT4DEAF et parue dans le journal « Scientific Reports » a porté sur le syndrome de Usher de type 1 : une cause majeure de surdité et de cécité héréditaire chez l’homme.

Le trouble oculaire associé au syndrome de Usher de type 1, souvent appelé rétinite pigmentaire, est caractérisé par une dégénérescence des cellules nerveuses de la rétine nommées : photorécepteurs.

Partant du fait que l’exposition à la lumière peut induire une dégénérescence des photorécepteurs (par un processus nommé : stress oxydatif), des scientifiques ont décidé de tester l’effet d’un antioxydant : la taurine.

Cette dernière est nécessaire pour la survie des cellules photoréceptrices.

Un modèle expérimental avec une dégénérescence des photorécepteurs a ainsi été élaboré par les chercheurs. Par la suite, ils ont administré la taurine au niveau de ce modèle et testé son effet pendant six mois. Une survie des cellules photoréceptrices a été observée !

Ces résultats suggèrent que des facteurs nutritionnels comme la taurine peuvent modifier le taux de dégénérescence des photorécepteurs. Des études cliniques seront donc nécessaires pour définir l’impact de la lumière et des régimes sur la dégénérescence rétinienne chez les patients avec un syndrome Usher de type 1.

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La 1ère thérapie cellulaire au secours de la dégénérescence rétinienne!

La 1ère thérapie cellulaire au secours de la dégénérescence rétinienne!

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La thérapie cellulaire permet l’amélioration de l’acuité visuelle dans un modèle expérimental de dégénérescence rétinienne héréditaire.

Une récente étude parue dans le Journal Science Translational Medicine a porté sur un premier modèle de thérapie cellulaire à base de cellules souches embryonnaires humaines pour améliorer la vision de rats présentant une dégénérescence rétinienne.

Des équipes françaises ont ainsi mis en place un système de transplantation sous forme d’un « pansement cellulaire ».

Ils ont cultivé dans un premier temps des cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien différenciées à partir de cellules souches embryonnaires humaines sur une membrane amniotique humaine. Par la suite, ils ont transplanté le pansement sous la rétine des animaux présentant une dégénérescence héréditaire des photorécepteurs.

Les scientifiques ont ainsi observé une amélioration de l’acuité visuelle maintenue même trois mois après la transplantation, liée à la préservation des photorécepteurs.

En se basant sur cette étude et malgré quelques limitations (comme les réponses immunitaires) les chercheurs visent un essai clinique pour le traitement de patients présentant une rétinite pigmentaire associée à des mutations dans des gènes spécifiques de l’épithélium pigmentaire tout en optimisant ce modèle de thérapie cellulaire.

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Un médicament pour vaincre la cécité par thérapie génique

Un médicament pour vaincre la cécité par thérapie génique

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L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux – FDA a approuvé fin 2017 la commercialisation de Luxturna : un nouveau médicament de thérapie génique pour traiter la dégénérescence héréditaire de la rétine.

Luxturna agit contre la dystrophie de la rétine associée à la mutation biallélique du gène RPE65 entrainant une perte progressive de la vision (en particulier la rétinite pigmentaire) et allant jusqu’à la cécité.

Luxturna est le 1er médicament de thérapie génique autorisé à être commercialisé aux Etats-Unis. Ce dernier emploie un virus adéno-associé naturel modifié pour pouvoir délivrer une copie normale du gène RPE65 directement aux cellules rétiniennes. Ces dernières peuvent alors produire la protéine normale, convertir la lumière en un signal électrique dans la rétine et restaurer ainsi la perte de vision du patient.

« L’approbation de Luxturna ouvre davantage la porte au potentiel des thérapies géniques », a déclaré le Dr Peter Marks, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA. « Les patients atteints de dystrophie rétinienne associée à la mutation RPE65 biallélique ont maintenant une chance d’améliorer leur vision, où peu d’espoir existait auparavant. »

Luxturna est fabriqué par la société de biotechnologies Spark Therapeutics aux USA.

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Nouveaux résultats de thérapie génique pour le syndrome de Usher de type 1G

Nouveaux résultats de thérapie génique pour le syndrome de Usher de type 1G

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Une récente étude pilotée par l’Institut Pasteur et parue dans le journal scientifique Proceedings of the National Academy of Sciences en août 2017 montre que la thérapie génique locale rétablit durablement l’équilibre chez un modèle expérimental de syndrome de Usher de type 1G.

Les scientifiques ont investigué la faisabilité, la fiabilité et l’efficacité à long terme d’une thérapie génique locale pour restaurer la fonction de l’oreille interne dans un modèle de souris Usher de type 1G.

Ces souris sont caractérisées par des troubles profonds de la surdité et de l’équilibre et présentent une mutation au niveau du gène USH1G.

Les scientifiques ont pu montrer que la thérapie génique, via l’injection du gène USH1G normal dans l’oreille interne après la naissance, permet de restaurer à long terme la fonction vestibulaire et donc l’équilibre de ces souris.

Les chercheurs ont pu également observer au même stade que ce traitement rétablit efficacement la structure et le fonctionnement de l’oreille interne et limite la déficience auditive a de faibles fréquences sonores.

Cette approche de thérapie génique pourrait être efficace en association avec les implants cochléaires actuels et permettre une meilleure perception du son. Elle représente une base pour les futurs essais cliniques chez l’homme.

Source

Alice Emptoz, Vincent Michel, Andrea Lelli, Omar Akil, Jacques Boutet de Monvel, Ghizlene Lahloa, Anaïs Meyer, Typhaine Dupont, Sylvie Nouaille, Elody Ey, Filipa Franca de Barros, Mathieu Beraneck, Didier Dulon, Jean-Pierre Hardelin, Lawrence Lustig, Paul Avan, Christine Petit and Saaid Safieddine. Local gene therapy durably restores vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1G. Proceedings of the National Academy of Sciences – August 23, 2017.  pii: 201708894. doi: 10.1073/pnas.1708894114.

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Impact de la rétinite pigmentaire chez de jeunes adultes

Impact de la rétinite pigmentaire chez de jeunes adultes

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Une récente étude parue dans la revue scientifique américaine ‘American Journal of Ophthalmology’ s’est intéressée aux liens entre fonction visuelle et qualité de vie, santé mentale, éducation et emploi chez de jeunes adultes avec une rétinite pigmentaire.

L’étude a porté sur 148 hommes et femmes avec une rétinite pigmentaire (RP) confirmée suivis par le Centre de référence des affections rétiniennes et maculaires d’origine génétique (Hôpital des Quinze-Vingts, Paris). Vingt-quatre d’entre eux souffraient d’un syndrome de Usher de type 2 avec un déficit auditif compensé.  La qualité de vie a été évaluée à l’aide d’un questionnaire spécifique à l’ophtalmologie.  Une échelle de dépistage des troubles anxieux et dépressifs a permis d’étudier l’état mental des malades. L’employabilité a, quant à elle, été analysée à l’aide d’un questionnaire sur l’emploi préalablement établi et testé lors d’une étude pilote. Les malades ont été catégorisés selon leur déficience visuelle comme suit :

  • malades avec une déficience visuelle moyenne : 22,3%
  • malades avec une faible vision : 29,7%
  • malades avec une cécité : 48%.

A la fin de l’étude, les scientifiques ont observé :

  • que plus le champ visuel résiduel est élevé, plus le score de qualité de vie est important ;
  • un taux d’anxiété et de dépression chez respectivement 36,5% et 15,5% des patients, ces taux n’augmentant pas avec le niveau de handicap visuel ;
  • que le pourcentage des patients avec des études supérieures ne diminue pas avec le niveau de handicap visuel ;
  • que le taux d’employabilité ne diminue pas en fonction du handicap visuel mais est réduit chez les sujets déprimés.

Cette étude montre des résultats différents par rapport aux autres études de la littérature où des niveaux d’éducation et d’emploi faibles ont été rapportés chez de jeunes adultes avec une RP. Des travaux de recherche complémentaires sur l’impact de la santé mentale, de l’éducation, des conditions de travail et des aides à l’emploi sont nécessaires pour guider les stratégies liées au handicap visuel dans la RP.

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