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Nouvelle avancée de thérapie génique pour le syndrome de Usher

Une étude parue dans la revue scientifique Molecular Therapy en mars 2017 montre que la thérapie génique permet de restaurer à la fois l’équilibre et l’audition dans un modèle expérimental du syndrome de Usher.

De nombreuses formes de troubles de l’équilibre et de l’audition sont associées à un développement anormal des cellules ciliées de l’oreille interne impliquant parfois un dysfonctionnement du gène s’appelant la whirline responsable du syndrome de Usher de type 2D.

Des équipes de l’Institut National de la Santé et de la Faculté de médecine Johns Hopkins aux Etats Unis se sont intéressés à ce gène. Les scientifiques ont injecté au niveau de souris nouveau-nées malades de l’ADN de la whirline (via un vecteur-médicament).

La thérapie génique permet la restauration de l’expression du gène de la whirline ainsi que la morphologie des cellules ciliées de l’oreille interne. Un rétablissement de la fonction d’équilibre ainsi que l’amélioration de l’audition ont été observés pendant au moins 4 mois.

Cette étude est la première à montrer que la thérapie génique permet de rétablir à la fois l’équilibre et l’audition dans ce type de syndrome. Ces résultats représentent une avancée significative pour le syndrome de Usher et démontrent que la thérapie génique pourrait devenir une option de traitement pour les dysfonctionnements de l’audition et de l’équilibre d’origine héréditaire.

Source : Kevin Isgrig, Jack W. Shteamer, Inna A. Belyantseva, Meghan C. Drummond,Tracy S. Fitzgerald,Sarath Vijayakumar, Sherri M. Jones,Andrew J. Griffith, Thomas B. Friedman, Lisa L. Cunningham and Wade W. Chien.Gene Therapy Restores Balance and Auditory Functions in a Mouse Model of Usher Syndrome. Molecular Therapy Vol.25 No 3 March 2017

Consultez le communiqué de presse (en anglais)

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