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Nouveaux résultats de thérapie génique pour le syndrome de Usher de type 1G

Une récente étude pilotée par l’Institut Pasteur et parue dans le journal scientifique Proceedings of the National Academy of Sciences en août 2017 montre que la thérapie génique locale rétablit durablement l’équilibre chez un modèle expérimental de syndrome de Usher de type 1G.

Les scientifiques ont investigué la faisabilité, la fiabilité et l’efficacité à long terme d’une thérapie génique locale pour restaurer la fonction de l’oreille interne dans un modèle de souris Usher de type 1G.

Ces souris sont caractérisées par des troubles profonds de la surdité et de l’équilibre et présentent une mutation au niveau du gène USH1G.

Les scientifiques ont pu montrer que la thérapie génique, via l’injection du gène USH1G normal dans l’oreille interne après la naissance, permet de restaurer à long terme la fonction vestibulaire et donc l’équilibre de ces souris.

Les chercheurs ont pu également observer au même stade que ce traitement rétablit efficacement la structure et le fonctionnement de l’oreille interne et limite la déficience auditive a de faibles fréquences sonores.

Cette approche de thérapie génique pourrait être efficace en association avec les implants cochléaires actuels et permettre une meilleure perception du son. Elle représente une base pour les futurs essais cliniques chez l’homme.

Source

Alice Emptoz, Vincent Michel, Andrea Lelli, Omar Akil, Jacques Boutet de Monvel, Ghizlene Lahloa, Anaïs Meyer, Typhaine Dupont, Sylvie Nouaille, Elody Ey, Filipa Franca de Barros, Mathieu Beraneck, Didier Dulon, Jean-Pierre Hardelin, Lawrence Lustig, Paul Avan, Christine Petit and Saaid Safieddine. Local gene therapy durably restores vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1G. Proceedings of the National Academy of Sciences – August 23, 2017.  pii: 201708894. doi: 10.1073/pnas.1708894114.

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