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Dégénérescence rétinienne et thérapie génique

Un article publié dans la revue Gene Therapy par des chercheurs américains de la faculté de médecine de l’université de UCLA fait le point sur la thérapie génique rétinienne dans le syndrome de Usher.

Les auteurs y décrivent les progrès réalisés dans ce domaine depuis les premières études utilisant les vecteurs-médicaments de type lentivirus, il y a une dizaine d’années. Un essai clinique faisant appel à cette technologie est d’ailleurs en cours depuis 2012 (Study of UshStat in Patients With Retinitis Pigmentosa Associated With Usher Syndrome Type 1B, NCT01505062).

Cet article présente les 3 stratégies thérapeutiques utilisant les vecteurs de type adéno-associés (AAV) actuellement à l’étude pour pallier la présence de gènes défectueux dans le syndrome de Usher, à savoir :

  • les vecteurs fragmentés (fAAV). Comme leurs noms l’indique, ils contiennent les fragments d’un gène, qui une fois dans la cellule, sont ré-assemblés par recombinaison génétique pour former le gène complet.
  • les vecteurs doubles (dual AAV vectors) correspondent à deux vecteurs contenant chacun un fragment du gène. Ces deux premières techniques sont utilisées pour des gènes de très grande taille.
  • les vecteurs couplés au système d’édition génétique CRISPR-Cas9, véritables ciseaux de l’ADN, qui permet de couper une zone spécifique de la séquence du gène muté pour le corriger.

L’œil est un modèle idéal pour la thérapie génique car il est facilement accessible et non sujet aux réactions inflammatoires.

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